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  • Original Contribution July 15, 2009

    Ajay K. Yadav, PhD; Jaclyn J. Renfrow, MA; Denise M. Scholtens, PhD; Hehuang Xie, PhD; George E. Duran, BS; Claudia Bredel, PhD; Hannes Vogel, MD, PhD; James P. Chandler, MD; Arnab Chakravarti, MD; Pierre A. Robe, MD, PhD; Sunit Das, MD, PhD; Adrienne C. Scheck, PhD; John A. Kessler, MD; Marcelo B. Soares, PhD; Branimir I. Sikic, MD; Griffith R. Harsh, MD; Markus Bredel, MD, PhD

    JAMA. 2009; 302(3):276-289. doi: 10.1001/jama.2009.1022

    Includes: Supplemental Content
  • Preliminary Communication April 21, 2015

    Salima Hacein-Bey Abina, PharmD, PhD; H. Bobby Gaspar, MRCP, PhD; Johanna Blondeau, MS; Laure Caccavelli, PhD; Sabine Charrier, PhD; Karen Buckland, PhD; Capucine Picard, MD, PhD; Emmanuelle Six, PhD; Nourredine Himoudi, PhD; Kimberly Gilmour, PhD; Anne-Marie McNicol, PhD; Havinder Hara, MS; Jinhua Xu-Bayford, DipHE; Christine Rivat, PhD; Fabien Touzot, MD, PhD; Fulvio Mavilio, PhD; Annick Lim, MS; Jean-Marc Treluyer, MD, PhD; Sébastien Héritier, MD; Francois Lefrère, MD; Jeremy Magalon, PharmD; Isabelle Pengue-Koyi, PharmD, PhD; Géraldine Honnet, MD; Stéphane Blanche, MD; Eric A. Sherman, BA; Frances Male, BA; Charles Berry, PhD; Nirav Malani, MS; Frederic D. Bushman, PhD; Alain Fischer, MD, PhD; Adrian J. Thrasher, MB, BS, PhD; Anne Galy, PhD; Marina Cavazzana, MD, PhD
    TOPICS: gene therapy, cd34 antigens, immunologic deficiency syndromes, wiskott-aldrich syndrome

    JAMA. 2015; 313(15):1550-1563. doi: 10.1001/jama.2015.3253

    Includes: Supplemental Content